Fonte: Folha de S. Paulo (12/07/2013)
Médicos italianos anunciaram a cura de uma doença que tira a capacidade
das crianças de andar e falar. O estudo, anunciado na publicação
científica Science, usou uma técnica pioneira de terapia genética para
corrigir erros no DNA. Três pacientes que participaram do estudo já estão indo para a escola. Um segundo estudo, publicado ao mesmo tempo, mostrou que uma terapia
semelhante pode reverter uma doença genética grave que afeta o sistema
imunológico. Pesquisadores de terapia genética dizem que o resultado dos estudos é "realmente emocionante".
Ambas as doenças são causadas por erros no código genético do paciente - responsável pelo crescimento e funcionamento do corpo. Os bebês que nascem com leucodistrofia metacromática parecem saudáveis,
mas seu desenvolvimento começa a regredir entre um e dois anos de idade,
pois parte de seu cérebro é destruído. A Síndrome de Wiskott-Aldrich resulta num sistema imunológico
deficiente. Ela torna os pacientes mais suscetíveis a infecções,
cânceres, e o próprio sistema imunológico também pode atacar outras
partes do corpo.